美国生物科技公司首用基因编辑技术治疗黏多糖症第一型及第二型罕有遗传病初见成效 _基因

图为首名病人（中）接受基因编辑治疗的情况。
（）随着科研技术逐渐进步，愈来愈多罕见病亦出现治疗曙光。美国加州一间生物科技公司研究基因编辑技术，希望治疗黏多糖症第一型及第二型的成年病人。专家周四（7日）宣布疗程初步成功，经修改后的基因开始在病人体内发挥作用，这结果亦为基因治疗研究，奠定重要里程碑。
黏多糖症第一型及第二型的患者，因缺乏基因来制造可分解黏多糖的酶，令体内积聚过量黏多糖。黏多糖会破坏体内多个重要器官，不少病人会在20岁前离世。生物科技公司Sangamo Therapeutics自2017年开始，首次为上述两类病人进行基因编辑治疗。专家透过静脉注射，把负责制造该种酶的基因，以及一种能在准确位置剪断基因的分子工具，输入病人体内。
8名黏多糖症第二型及3名第一型的病人接受了该治疗，初步结果显示治疗安全。部分第二型病人体内，可分解黏多糖的酶有所增加，但未达正常水平，而所有第一型病人体内，可分解黏多糖的酶已达正常水平。不过，所有病人尿液内的黏多糖浓度均没有持续下降，因此疗效仍有待观察。
专家指，病人接受治疗后，不会把经过修改的基因遗传给下一代，因此争议较少。他们正研发更具效力的疗程，亦计划让青少年病人接受该治疗。