研究提供了有利于1型糖尿病新疗法的初步证据 _糖尿病

研究提供了有利于1型糖尿病新疗法的初步证据。信用:细胞报告医学(2023) 。DOI:10.1016/j . xcrm . 23101261
据芝加哥大学医学中心：1型糖尿病是一种自身免疫性疾?。?导致身体的免疫系统攻击并破坏胰腺中产生胰岛素的β细胞。1型糖尿病的传统治疗主要包括用注射来替代缺失的胰岛素，这虽然有效，但是昂贵且麻烦。
由芝加哥大学医学和印第安纳大学的研究人员领导的一项发表在《细胞报告医学》上的新研究表明，现有药物可以重新用于治疗1型糖尿?。?可能会减少对胰岛素作为唯一治疗方法的依赖。这项研究名为“抑制多胺生物合成保护1型糖尿病患者的β细胞功能”
这项研究集中在一种被称为α-二氟甲基鸟氨酸(DFMO)的药物上，这种药物可以抑制一种在细胞代谢中起关键作用的酶。最新的翻译成果是多年研究的结晶。2010年，当通讯作者Raghu Mirmira(医学博士)在印第安纳大学时，他和他的实验室对培养的β细胞进行了基础生物化学实验。
他们发现，抑制DFMO改变的代谢途径有助于保护β细胞免受环境因素的影响，这暗示了在被诊断为1型糖尿病的患者中保留甚至恢复这些重要细胞的可能性。
研究人员在临床前证实了他们在斑马鱼和小鼠中的观察结果，然后高级作者Linda DiMeglio ， MD，MPH，印第安纳大学医学院的Edwin Letzter儿科教授和Riley Children's Health的儿科内分泌学家启动了一项临床试验，以评估该药物在1型糖尿病患者中的安全性和耐受性。试验结果表明，该药物对1型糖尿病患者是安全的，并可以通过保护β细胞来帮助保持胰岛素水平稳定。
“作为一名医学科学家，这是我们一直努力的事情——在细胞中发现非常基础的东西，并找到一种方法将其引入临床，”米尔米拉说，他现在是医学教授和UChicago Medicine的内分泌学家。"这无疑强调了支持基础科学研究的重要性."
DiMeglio说:“经过漫长的旅程后，见证试点试验的有希望的结果真是令人激动，我们很高兴能继续我们有意义的合作。” 。
重要的是，自1990年以来，DFMO已经被FDA批准为治疗非洲昏睡病的高剂量注射剂，并在2020年缓解后获得神经母细胞瘤维持治疗的突破性治疗指定。现有的监管批准可能有助于其在1型糖尿病中的应用，节省精力和费用，并使患者更快获得治疗。
“对于一种已经被批准用于其他适应症的药物，一旦你有可靠的安全性和有效性的临床证据，批准时间可能是几年而不是几十年，”Mirmira说。“使用DFMO的一种新制剂作为丸剂，使患者可以口服，而不需要定期注射，并且它具有非常有利的副作用。“令人兴奋的是，我们有一种药物，它的效果不同于我们对这种疾病的所有其他治疗方法。”
为了跟进最近发表的结果，第一位和共同通讯作者Emily K. Sims，医学博士，印第安纳大学医学院儿科副教授，赖利儿童健康中心的儿科内分泌学家，发起了一项多中心临床试验，以收集关于DFMO作为1型糖尿病治疗的有效性的更强有力的数据。
“根据我们有希望的早期发现，我们希望DFMO，可能作为联合治疗的一部分，可以提供潜在的好处，以保护新近发病的1型糖尿病患者的胰岛素分泌，并最终在那些有患病风险的人身上进行测试，”Sims说。
Mirmira说:“一个新的时代正在到来，我们正在考虑使用不同类型的药物和靶点来改变疾病的新方法，这些药物和靶点是我们在1型糖尿病治疗中没有想到的。”